两款基因编辑疗法在美获批 标价百万美元 国内公司有哪些布局

2023年12月8日，Intellia Therapeutics宣布一个好消息。FDA批准了其治疗遗传性血管性水肿（HAE）的体内CRISPR疗法NTLA-2002的研究型新药（IND）申请。这次申请获批意味着首个获得FDA批准用于人体临床试验的LNP递送的体内CRISPR基因编辑疗法。

NTLA-2002主要通过脂质纳米颗粒（LNP）以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，靶向敲除KLKB1基因，以永久性降低血浆中激肽释放酶活性，旨在防止遗传性血管性水肿（HAE）的发作的一种体内CRISPR基因编辑候选疗法。CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立了基因编辑治疗公司Intellia Therapeutics。2021年6月26日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）的论文正式报道CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的效果，这也是世界首个公布的体内CRISPR基因编辑疗法的临床试验结果。